ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), Salı günü erken semptomatik Alzheimer hastalığının ilerlemesini yavaşlatmak için tasarlanmış bir monoklonal antikor olan donanemab’a onay verdi.
Donanemab, Indianapolis merkezli Eli Lilly tarafından üretilmekte olup, vücudun Alzheimer hastalığının ayırt edici özelliği olan beyindeki amiloid plak birikimini temizlemesine yardımcı olur.
Donanemab’ın Maliyeti ve Tedavi Süreci
Lilly, bu ilacı Kisunla adıyla satacağını ve sigortadan önce her bir flakonun 695 dolara mal olacağını belirtti. Bu, altı aylık bir tedavi süreci için 12.522 dolar veya bir yıl için yaklaşık 32.000 dolara denk geliyor. Ancak hastanın tedavisini ne zaman tamamlayacağına bağlı olarak bu maliyet değişebilir.
Klinik Denemeler ve Sonuçlar
Donanemab bir tedavi değil, ancak klinik denemeler Alzheimer hastalığının ilerlemesini yavaşlattığını, insanların daha uzun süre bağımsız yaşamalarına ve günlük faaliyetlere güvenle katılmalarına olanak tanıdığını gösterdi.
Lilly, Haziran ayında FDA danışmanlarından oluşan bir komiteye, geç aşama klinik araştırma verilerinin donanemab alan kişiler için hastalığın ilerleme riskinin yaklaşık %35 oranında daha düşük olduğunu gösterdiğini söyledi. FDA danışmanları, tedavinin güvenli ve etkili göründüğüne oy birliğiyle karar verdi.
Yan Etkiler ve Güvenlik Önlemleri
Nadir olmasına rağmen, ilaç denemesi sırasında bazı ciddi olumsuz olaylar yaşandı. Lilly, bu olayların sadece %2’sinde görüldüğünü belirtti. Donanemab alan katılımcılarda ölüm oranı hafifçe daha yüksek oldu: %2, plasebo grubunda ise %1.7.
Üç kişi, ARIA (amiloid ile ilişkili görüntüleme anormallikleri) geliştirdikten sonra ilacı alırken öldü. Çoğu ARIA olayı denemenin ilk altı haftasında ortaya çıktığından, Lilly ikinci dozları vermeden önce asemptomatik ARIA olan kişileri tespit etmek amacıyla bir başka MRI taraması ekledi. ARIA tespit edilirse, tedavi durdurularak daha ciddi veya semptomatik hale gelmemesi sağlandı.
Diğer Monoklonal Antikor Tedavileri
Kisunla, erken Alzheimer’ı tedavi etmek için onaylanan ilk monoklonal antikor tedavisi değil. Eisai ve Biogen’in lecanemab’ı (Leqembi olarak satılıyor) zaten kullanılıyor. Bir başka Biogen ilacı olan aducanumab (Aduhelm olarak satılıyor), 2021’de hızlandırılmış FDA onayı alan ilk terapi oldu ancak şirket, bu yılın sonuna kadar üretimini durduracağını açıkladı.
Leqembi denemelerinde, donanemab denemesinde görülenden daha düşük oranlarda olmakla birlikte, bazı katılımcılar da ARIA yaşadı. Leqembi de hasta ölümleriyle ilişkilendirildi.
Tedavi Sürecinin Tamamlanması ve Maliyet
Kisunla, beyin taramalarına dayalı olarak hastanın tedavisini durdurmayı düşünebileceklerine dair talimatlarla birlikte onaylandı. Lilly, tedavinin sınırlı bir terapi süreci sonrası tamamlanma potansiyelinin cepten çıkan maliyetleri düşürebileceğini söyledi. Aksi takdirde Kisunla, yıllık yaklaşık 26.500 dolara mal olan Leqembi’den daha pahalı.
Donanemab ve Erken Teşhis
Lilly, ilacın hastalığın erken semptomatik aşamasında en iyi şekilde çalıştığı için, erken teşhis ve tanıyı iyileştirmek için diğerleriyle birlikte çalıştığını söyledi.
Lilly Sinir Bilimleri başkanı ve başkan yardımcısı Anne White, “Her yıl, daha fazla insan bu hastalık riski altında ve onların hayatlarını daha iyi hale getirmeye kararlıyız,” dedi.
Alzheimer Derneği’ne göre, ABD’de yaşlıların üçte biri Alzheimer hastalığı veya başka bir demans türüyle ölüyor ve bu hastalık, prostat ve meme kanserinden daha fazla insanı öldürüyor.
Alzheimer için başarılı tedaviler yeterince hızlı gelemiyor, hasta savunucuları diyor ve hastalığın gelişmesi öngörülen büyüyen bir insan grubuna büyük bir yardım olabilir. ABD Hastalık Kontrol ve Önleme Merkezleri’ne göre, Alzheimer hastalığına sahip olması öngörülen kişi sayısının 2060 yılına kadar neredeyse 14 milyona çıkması bekleniyor. 2023 itibarıyla, 65 yaş ve üstü yaklaşık 6.7 milyon Amerikalı Alzheimer hastası.
Alzheimer Hastalığının Toplumsal Etkileri
Hastalık sadece hastaları etkilemiyor. Araştırmalar, 2022’de Alzheimer ve diğer demans hastalarına 18 milyar saatlik bakım sağlayan 11 milyondan fazla aile üyesi ve gönüllü bakıcı olduğunu gösteriyor. Aynı zamanda, ücretli çalışanlar ve sağlık profesyonellerinde devam eden bir eksiklik yaşanıyor.
Alzheimer Derneği, tedavinin onaylanmasının duyurusu üzerine Salı günü bir kutlama yaptığını söyledi.
Grubun başkanı ve CEO’su Dr. Joanne Pike, bir basın bülteninde, “Bu gerçek bir ilerleme. Bugünün onayı, insanlara daha fazla seçenek ve daha fazla zaman kazandırma fırsatı sunuyor,” dedi. “Birden fazla tedavi seçeneğine sahip olmak, bu zorlu ve yıkıcı hastalıktan etkilenen herkes için beklediğimiz türden bir ilerlemedir.”
